ACE-031 — EU-onderzoeksgids.
ACE-031 (voorloper van sotatercept) is een fusie-eiwit van ActRIIA (activine-receptor type IIA) en IgG1-Fc dat fungeert als ligand-val voor myostatine, activine A en andere leden van de TGF-β-familie die spiergroei remmen.
Wat is ACE-031?
ACE-031 is een recombinant fusie-eiwit dat bestaat uit het extracellulaire domein van ActRIIA gekoppeld aan een IgG1-Fc-regio. Het vangt myostatine, activine A, activine B, GDF11 en andere negatieve regulatoren van spiergroei weg, waardoor hun remmende werking op spieranabolisme wordt opgeheven. Het is structureel verwant aan Sotatercept (goedgekeurd voor PAH) en Luspatercept (goedgekeurd voor bèta-thalassemie), die op verwante liganden aangrijpen.
Wat toont het onderzoek?
Fase 2-studies bij gezonde vrijwilligers en bij de spierziekte Duchenne toonden significante toenames in vetvrije massa en dijspiervolume. De ontwikkeling werd stopgezet vanwege nadelige effecten op bot- en vaatbiologie bij hogere doseringen. De werkzaamheidsdata voor spieropbouw zijn robuust; het veiligheidssignaal leidde tot herprioritering richting verwante verbindingen.
Juridische status in de EU
Niet goedgekeurd. Klinische ontwikkeling stopgezet. Verkrijgbaar als biologisch middel voor onderzoeksgebruik bij in-vitro- en diermodelonderzoek naar de ActRIIA/myostatine-route. WADA-verboden.
Moleculaire informatie
Farmacokinetiek
ACE-031 bij EU-leveranciers
COA-geverifieerde EU-leveranciers · Maandelijks bijgewerkt