ACE-031 — EU-Forschungsleitfaden.
ACE-031 (Sotatercept-Vorläufer) ist ein Fusionsprotein aus ActRIIA (Activin-Rezeptor Typ IIA) und IgG1-Fc, das als Liganden-Falle für Myostatin, Activin A und andere TGF-β-Familienmitglieder fungiert, die das Muskelwachstum hemmen.
Was ist ACE-031?
ACE-031 ist ein rekombinantes Fusionsprotein, das aus der extrazellulären Domäne von ActRIIA besteht, verbunden mit einer IgG1-Fc-Region. Es bindet Myostatin, Activin A, Activin B, GDF11 und andere negative Regulatoren des Muskelwachstums und hebt so deren bremsende Wirkung auf den Muskelanabolismus auf. Es ist strukturell verwandt mit Sotatercept (zugelassen bei PAH) und Luspatercept (zugelassen bei Beta-Thalassämie), die auf verwandte Liganden abzielen.
Was zeigt die Forschung?
Phase-2-Studien an gesunden Probanden und bei Muskeldystrophie Typ Duchenne zeigten signifikante Zunahmen der fettfreien Masse und des Oberschenkelmuskelvolumens. Die Entwicklung wurde aufgrund unerwünschter Wirkungen auf Knochen- und Gefäßbiologie bei höheren Dosen eingestellt. Die Wirksamkeitsdaten zum Muskelaufbau sind belastbar; das Sicherheitssignal führte zu einer Neupriorisierung hin zu verwandten Wirkstoffen.
Rechtlicher Status in der EU
Nicht zugelassen. Klinische Entwicklung eingestellt. Als Biologikum für Forschungszwecke bei In-vitro- und Tiermodellstudien zum ActRIIA/Myostatin-Signalweg erhältlich. WADA-verboten.
Molekulare Informationen
Pharmakokinetik
ACE-031 bei EU-Anbietern
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