ACE-031 — guide de recherche UE.
L'ACE-031 (précurseur du sotatercept) est une protéine de fusion associant l'ActRIIA (récepteur de l'activine de type IIA) et l'IgG1-Fc, agissant comme piège à ligands pour la myostatine, l'activine A et d'autres membres de la famille TGF-β qui inhibent la croissance musculaire.
Qu’est-ce que l’ACE-031 ?
L’ACE-031 est une protéine de fusion recombinante composée du domaine extracellulaire de l’ActRIIA lié à une région IgG1-Fc. Elle séquestre la myostatine, l’activine A, l’activine B, la GDF11 et d’autres régulateurs négatifs de la croissance musculaire, levant ainsi leur frein sur l’anabolisme musculaire. Elle est structurellement apparentée au sotatercept (approuvé pour l’HTAP) et au luspatercept (approuvé pour la bêta-thalassémie), qui ciblent des ligands apparentés.
Que montre la recherche ?
Des essais de phase 2 chez des volontaires sains et dans la dystrophie musculaire de Duchenne ont montré des augmentations significatives de la masse maigre et du volume musculaire de la cuisse. Le développement a été interrompu en raison d’effets indésirables sur la biologie osseuse et vasculaire à doses plus élevées. Les données d’efficacité sur la construction musculaire sont solides ; le signal de sécurité a conduit à une réorientation vers des composés apparentés.
Statut juridique dans l’UE
Non approuvé. Développement clinique interrompu. Disponible en tant que produit biologique à usage de recherche pour les études in vitro et sur modèles animaux de la voie ActRIIA/myostatine. Interdit par l’AMA.
Informations moléculaires
Pharmacocinétique
ACE-031 chez les fournisseurs européens
Fournisseurs européens vérifiés COA · Mise à jour mensuelle