SS-31 (Elamipretide) — le protecteur de cardiolipine.
Le SS-31 (Elamipretide, MTP-131) est un tétrapeptide ciblant les mitochondries qui se concentre sélectivement dans la membrane mitochondriale interne, se liant à la cardiolipine pour stabiliser la production d'énergie. C'est le peptide mitochondrial le plus avancé dans les essais cliniques.
Qu’est-ce que le SS-31 (Elamipretide) ?
Le SS-31 est un tétrapeptide synthétique qui traverse les membranes cellulaires et se concentre 1000 à 5000 fois dans la membrane mitochondriale interne, où il se lie à la cardiolipine — un phospholipide essentiel à la chaîne de transport des électrons. En stabilisant la cardiolipine, le SS-31 améliore l’efficacité mitochondriale et réduit les espèces réactives de l’oxygène. Il a été étudié cliniquement (sous le nom d’Elamipretide) pour les maladies mitochondriales, l’insuffisance cardiaque et des affections rares comme le syndrome de Barth.
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Chaque courbe correspond à une condition de stockage : elle part de 100 % et descend à mesure que la puissance diminue. Au-dessus de la ligne pointillée à 80 %, le matériel est considéré comme fiable — survolez pour les valeurs exactes.
⚠ Modélisé par composé à partir de la structure moléculaire — longueur de chaîne, cyclisation, résidus sensibles à l'oxydation et à la désamidation, photosensibilité. À titre indicatif uniquement, non mesuré en laboratoire par lot.
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Références
- Approbation accélérée de FORZINITY (élamipretide) pour améliorer la force musculaire dans le syndrome de Barth à partir de 30 kg. L'approbation repose sur un critère intermédiaire, la force des extenseurs du genou, et fut contestée : les services de la FDA avaient auparavant estimé que les données n'établissaient pas l'efficacité, et le comité consultatif s'est partagé 10 contre 6. U.S. FDA. Integrated Review, NDA 215244 (elamipretide), 19 September 2025. FDA review
- L'essai de phase 2 randomisé, en double aveugle et contrôlé contre placebo qui fonde l'approbation, avec son extension en ouvert. Les effectifs sont très faibles — le syndrome de Barth touche environ 150 personnes aux États-Unis. TAZPOWER trial, ClinicalTrials.gov NCT03098797. NCT03098797